利司扑兰（Risdiplam）有调节运动神经元存活基因的作用，可用于脊髓性肌萎s症(SMA)。SMA 是一种由于运动神经元存活基因1 ( SMN1 )突变所致的神经肌肉病,是常见的婴幼儿致死性常染色体隐性遗传病之一。 利司扑兰是运动神经元存活基因2（SMN2）的剪接修饰剂，用于治疗因染色体5q 突变导致SMN 蛋白缺乏而引起的SMA。体外试验和体内SMA 转基因动物模型试验显示，利司扑兰可促进外显子7 包含进SMN2 信使核糖核酸（mRNA）转录本中，从而增加脑内全长SMN 蛋白的生成量。体外和体内研究资料显示，利司扑兰可引起其他基因的选择性剪接，包括FOXM1 和MADD。FOXM1和MADD被认为分别参与细胞周期调节和细胞凋亡，并被认为是导致动物试验中产生不良反应的可能原因。

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中文名称：利司扑兰

英文名称：Risdiplam

CAS：1825352-65-5

分子式：C22H23N7O  分子量：401.46

外观性状 为浅黄色至黄色粉末

纯度 ≥98%